2025年2月28日是第18个国际罕见病日。据不完全统计 ，全球约有3.5亿人受罕见病影响
，其中，罕见病患者的医疗救助问题长期受到社会关注 。由于疾病罕见 、治疗费用高昂
、药物可及性低等问题 ，许多家庭容易陷入“因病致贫 ”困境
。据了解
，在去年罕见病日，水滴公司发布“罕见病关爱计划
” ，通过“水滴筹+公益基金+联合药企保障罕见病患者用药”的多方救助模式持续关注罕见病患者。截止目前在水滴筹平台上，累计有超7.3万罕见病患者发起过个人求助
，共有5368万爱心人士捐助近17亿 。

来自贵州市的李雪是一位90后妈妈，孩子小然在2021年被确诊为黏多糖贮积症 ，属于罕见病
。辗转多家医院之后
，医生给出了造血干细胞移植手术的方案，但是花费很高。为了给孩子治病 ，李雪卖掉了房子
，借遍了亲朋，欠了外债 。因为是罕见病 ，很多都是自费药
，也不在报销范围内。所以医院的医生给她推荐了水滴筹
。在两次筹款中，李雪筹到7万多 ，得到了上千人的帮助。除了捐款之外
，还有专门的音乐老师美术老师关注到小然的情况之后，主动提出免费为小然上课 。这些来自众多陌生人的善款以及爱意 ，也给了李雪更多面对罕见病的力量和勇气
。

小然今年7岁，喜欢唱歌 ，希望上学。在李雪眼里
，小然是个外向的孩子 。她时不时会给医护人员唱歌跳舞，但有时候也会因为疾病而感到低落
。“黏多糖患者有特殊的面容 ，我希望有更多人关注罕见病
，帮助他们走出困境。 ”李雪害怕孩子接触不到同龄人，但也更怕孩子受到同龄人不理解 。像小然这样患有黏多糖贮积症的孩子 ，在水滴筹平台筹款的主要集中在4-10岁
，累计获得了超过45万爱心人士捐助超过1400万
。此外，通过水滴筹发起求助最多的罕见病病种还包括神经母细胞瘤、黑色素瘤 、胶质母细胞瘤
、免疫性脑炎、渐冻症 、血友病、淋巴瘤等。

据了解，去年罕见病日水滴公司发起了“罕见病关爱计划
” ，一直在持续探索实践的多层次医疗保障体系建设项目中也有针对罕见病的专项救助 。2023年，水滴公司依托“海惠帮”平台
，联合政府
、慈善组织对重型地中海贫血患者开展专项救助帮扶，针对无力承担长期治疗的造血干细胞移植患者和需要持续输血患者进行救助
。截至2024年10月 ，“海惠帮 ”线上救助发起申请有2324名大病患者
，其中1332名患者获得救助，多层次医疗救助资金共计2862.69万元。

水滴公益自2020年起与北京病痛挑战公益基金会开展合作 ，探索罕见病患者医疗费用多方共付和创新服务方案,并在浙江、山西 、山东
、江苏四省开展罕见病医疗援助工程地方专项
，为罕见病群体提供医疗资源转介、各地医保政策信息 、最新药物进展
、个案资金援助等支持 。截至2024年12月，水滴公益联合病痛挑战基金会共援助470名罕见病患者 ，涉及40个病种
，拨付救助金超665万元。

与此同时，水滴公司医药服务业务——翼帆医药在过去的一年 ，将特发性肺纤维化领域作为重点
，联合多家药企寻找新的治疗方法和药物，以帮助特发性肺纤维化患者延缓疾病进程
。截止目前已累计服务185名罕见病患者 ，并帮助患者成功入组到合适的临床试验。

病罕见，爱不罕见 。水滴公司也将持续探索“水滴筹+公益基金+联合药企保障罕见病患者用药”的多方救助模式
，联合更多社会力量参与罕见病救助行动，帮助罕见病患者获得更好的诊疗
。